Bolnavii de mastocitoză, lăsați în voia sorții

Chinuiți de o boală cruntă, bolnavii de mastocitoză luptă în fiecare zi cu lipsurile din sistemul medical. În timp ce în alte țări pacienții țin boala sub control cu un medicament esențial, Cromoglicat de Sodiu, în România sunt lăsați să se descurce cum pot. Medicamentul nu are autorizație de punere pe piață, iar bolnavii trebuie să îl comande în străinătate.
Mastocitoza este o afecțiune gravă, rară și cu evoluție oncologică. Unii au aflat că au această boală după zeci de ani de umblat prin spitale. Alții au ajuns în comă după ce au făcut anestezie pentru că în cazul lor orice anestezie înseamnă șoc anafilactic. Mastocitoza are o prevalență de 500 de cazuri în România. Cu toate acestea, nu este inclusă în programul național de boli rare. Medicamentul esențial, Cromoglicatul, nu are autorizație de punere pe piață, nu există în lista de medicamente compensate și nici în protocolul terapeutic. În Spania, Anglia, Italia, medicii recomandă tratamentul cu Cromoglicat pentru că acesta face ca boala să nu evolueze. Speranța de viață la adulți cu acest tratament este de 70 de ani.

„Singurii purtători ai unei boli oncologice ce nu are decontat nimic“

În România e pe dos. După eforturi făcute ani buni s-a reușit ca medicamentul să fie adus în țară prin autorizație de nevoi speciale. Pacientul face comandă singur la farmacie și plătește 45 de euro pe 100 de capsule. Un bolnav are nevoie de circa 400 de capsule pe lună. „În urma autorizaţiei de nevoi speciale obţinute la solicitarea mea, se poate comanda, contra cost, prin Unifarm. Oamenii nu-și permit să-l cumpere și boala ajunge să evolueze în metastaze. Suntem singurii purtători ai unei boli oncologice ce nu are decontat nimic: tratament, analize, biopsii. Cromoglicatul ne costă 100-150 de euro pe lună. Triptaza (analiza de laborator – n.r.) costă 170 de lei și se face de două ori pe an. Biopsiile sunt în jur de 300 – 450 de lei și se fac o dată sau de trei ori pe an. Osteodensitometria (investigație paraclinică -n.r.) este 150 de lei“, spune Nicoleta Nidelea Vaia, președinta Asociației Suport Mastocitoză România.
Singura rețea de mastocitoză,la Spitalul Universitar

Nicoleta este printre bolnavii de mastocitoză. Este singura din țară în cazul căreia mastocitoza este asociată și cu intoleranța la histamină. A durat 18 ani până să afle diagnosticul corect. „Eu m-am împrietenit cu boala. Lupta și lipsurile din sistemul medical au făcut ca în cazul meu boala să progreseze. Ca pacient te simți ca și cum ai fi în față cu cel care îți e călău, care te condamnă la moarte. Luptam să se aducă medicamentul în țară și îmi amintesc cum un funcționar de la Agenția Națională a Medicamentului și Dispozitivelor Medicale (ANMDM) mi-a spus flegmatic că pot să-l dau în judecată că până se pune sentința în executare voi muri. Mereu te lovești de astfel de oameni“, povestește Nicoleta.
Pentru ca alții să nu mai aștepte aproape două decenii pentru un diagnostic corect, Nicoleta a luptat să creeze rețeaua de mastocitoză. Singurul spital din România unde există o astfel de rețea funcțională este Spitalul Universitar de Urgență București. „De când s-a creat rețeaua durează maximum o lună jumătate până se dă diagnosticul. La Spitalul Universitar, de la intrarea în UPU până la investigare, un pacient așteaptă circa zece minute. La copii este o extraordinară colaborare în rețea. În aceeași zi copiii sunt consultați hematologic, alergologic și dermatologic. Toți bolnavii, însă, trebuie să vină la București. Sunt începuturi și la Timișoara, Cluj și Iași“, adaugă Nicoleta Nidelea Vaia.

„Soluţia este ca medicamentul să fie introdus off-label“

Odată diagnosticați, bol­navii sunt condamnați de multe ori de birocrație. Statul dă gratuit acum doar soluția oftalmică pe bază de Cromoglicat, însă pacienții au nevoie de capsule. Nicoleta Nidelea Vaia spune că până în 1995 România era una dintre cele mai mari producătoare de Cromoglicat. Acum nu se mai produce nimic. „Pentru capsule, producătorul trebuie să ceară autorizaţie de punere pe piaţă, dar un dosar costă 100.000 de euro. Costul Cromoglicatului pentru un an, pentru toţi bolnavii din România, este de 50.000 de euro. Soluţia este ca medicamentul să fie introdus off-label, adică la recomandarea specialiștilor comisiei de mastocitoză. Avem recomandări de la medicii din mai multe comisii pe care le-am depus la ANMDM, dar nu s-a făcut nimic. Germania, Olanda, Belgia, Franța îl dau off-label, dar la noi nu se poate. Noi murim, ne chinuim“, explică președinta Asociației Suport Mastocitoză România.
Prescripţia off-label re­­­prezintă administrarea me­­­dicamentelor pe o cale neaprobată. „Deşi controversată, nu este interzisă în practica medicală în UE şi nici în multe alte state de pe glob. Utilizarea off-label se bazează exclusiv pe experienţa profesională a medicului (care răspunde pentru opţiunea sa terapeutică) şi nu pe studiile clinice efectuate în perioada de preautorizare a medicamentului respectiv, acesta fiind şi cazul utilizării Cromoglicatului în mastocitoză“, spune Anca Crupariu, șef Departament Politici și Strategii la ANMDM.

Ce spune Agenția Națională a Medicamentului?

De ce în România nu este acceptată varianta medicamentelor off-label în cazul pacienților cu mastocitoză? Reprezentanții ANMDM sus­­­­­țin că, în ceea ce privește utilizarea off-label a medicamentelor în bolile rare și respectiv introducerea acestora în Lista medicamentelor compensate, se află în fața unor limite impuse de lege. „Pe de o parte, medicamentele trebuie prescrise în conformitate cu protocoalele CNAS care sunt în concordanță cu ghidurile terapeutice internaționale și, pe de altă parte, în conformitate cu legislația actuală, Lista de medicamente compensate și gratuite nu poate prevedea medicamente care se utilizează off-label pentru o anumită afecțiune. În prezent, un criteriu de bază pentru introducerea în Listă (în conformitate cu OMS nr. 861/2014) îl constituie prevederea indicației terapeutice respective în Re­zumatul Caracteristicilor Pro­dusului (RCP) aprobat prin Autorizația de Punere pe Piață (APP), ori pentru Cromoglicatul de Sodiu utilizarea în mastocitoză nu este prevăzută în informațiile despre medicament (RCP și prospect)“, precizează Anca Crupariu.

„De opt ani lupt pentru rezolvarea problemei“

Pe de altă parte, Nicoleta Nidelea Vaia susține că a fost trimis la ANMDM Rezumatul Caracteristicilor Produsului (RCP): „Am trimis RCP-ul din Spania, din Ucraina, atât eu, cât și comisia de mastocitoză. Dar nu face nimeni nimic“.
Bolnavii sunt prinși în tot acest tăvălug și nu cer decât dreptul la tratament, așa cum se întâmplă cu pacienții din alte țări. „Este o situație fără ieșire, ne chinuim singuri. De opt ani lupt pentru rezolvarea problemei, dar nimeni nu vrea să ajungem la normalitate. Sunt momente în care strâng din dinți, din pumni și îmi vine să întreb: «De ce ne omorâți?» Prin asociație am reușit să dăm bolnavilor brățară medicală unde au informații cu medicație ce trebuie evitată și am donat Cromoglicat în valoare de 18.000 de euro. Este nevoie însă de implicare la nivel național“, este tot ce mai poate spune Nicoleta.