Agenția pentru Alimente și Medicamente (FDA) din SUA a aprobat punerea pe piață a un tratament genetic pentru hemofilia de tip B, care costă 3,5 milioane de dolari doza.
Hemgenix se administrează intravenos, într-o singură doză, și conține o substanță care este introdusă într-o genă funcțională din ficatul pacientului care ajută la coagularea sângelui.
FDA nu a precizat cât timp are efect o astfel de doză care costă 3,5 milioane de dolari. Însă compania producătoare spune că cei care vor beneficia de tratament vor avea parte de un nivel acceptabil de coagulare a sângelui și de o reducere a hemoragiilor pentru mai mulți ani.
În cadrul studiilor clinice, administrarea substanței a dus la o reducere hemoragiilor cu 54%, potrivit FDA, scrie CNN.
O persoană din 40.000 este afectată în lume de hemofilia de tip B, fiind vorba în majoritatea cazurilor de bărbaţi.
Până la acest medicament, cel mai scump era Zolgensma, un tratament genetic administrat tot într-o singură doză pacienților care suferă de atrofie musculară și care costă două milioane de dolari.
